医院看眼睛一针7000多 2岁男童患罕见病 打一针70万 有效治疗需1480万元天价药

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2岁男童患罕见病 打一针70万 有效治疗需1480万元天价药

这几天,家在辽宁沈阳的吴桐感到绝望,她是辽宁40多位脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿的家长之一,今年4月份,她2岁的儿子注射了第一针价格将近70万元的诺西那生钠注射液,病情已经有明显好转,可接下来的一针还不知道钱该从哪里来,而更多的患儿家长则没有机会尝试这样昂贵的药物治疗。

对于这种一口痰都可以随时带走患儿生命的罕见病,只有两种选择,一种维持,需要注射70万元一针的“诺西那生钠”,另一种有效治疗,需要应用1480万元的天价药“Zolgensma”,不管哪种选择,如此巨额的药费,都把很多SMA患儿挡在了门外。

2岁男童的“怪病”:有效治疗需1480万元 亲眼目睹小病友过世

吴桐的儿子赵启瑞今年2周岁,小家伙非常聪明,背英语单词、古诗、乘法口诀都有模有样的,十分惹人怜爱。可孩子的两条腿软得就像没有筋骨,两脚有明显的外翻症状。

赵启瑞在1岁多的时候,仍然不能扶站,坐都坐不稳,家里人都以为孩子只是发育迟缓,可到了中国医科大学附属盛京医院,前后检查了一个多月,最后确诊是周围神经病,也叫进行性脊肌萎缩症,平均6000到1万个人里会有一个病例,属于罕见病。

去年,医院刚刚对儿子的病情确诊的时候,吴桐一家人几乎要崩溃了,当时国内还没有药物能够治这个病,只能靠康复训练延缓病情的发展。

住院期间,吴桐经历的一件事让她下定决心,无论如何也要给孩子治疗。吴桐回忆,与她儿子同病房的一个小病友感冒了,折腾了3天2夜,他妈妈一直没睡,实在太累,就睡了一会儿。然而等妈妈醒来,孩子已经去世了。孩子走的时候,脸转向妈妈这一边,这个动作对别的孩子来说很容易,但是对这个孩子来说已经用尽了全身的力气。那个妈妈说孩子的眼睛没有闭上……

这个事让吴桐哭了很久,她太害怕了,怕同样的一幕上演在她身上,孩子也看到了这一幕,经常问妈妈小病友哪去了。

“所以我现在睡觉,每晚爬起来三四次,听听孩子的呼吸、心跳,就怕他突然撒手了,这个病的症状有点像渐冻症,肌肉无力,如果不治疗,肌肉逐渐变弱,最后不能自主呼吸,在最严重的情况中,超过90%的病例会导致瘫痪且死亡。”吴桐介绍,患有这种病的人,有时候一口痰都可以随时带走他们的生命,好多患有脊髓性肌萎缩症的孩子都是因为没有力气咳痰,然后痰液越积越多,堵在嗓子里,前一秒还好好的,然后下一秒就不在了。

赵启瑞是2019年8月份确诊,当时国内还没有有效药物能够治疗,不过国外一家公司公司研发出一种药物Zolgensma,适用于2岁以下儿童,能够有效治疗SMA,售价是212.5万美元,按照汇率计算,约合人民币大约1480万元,是世界上最贵的药物。

特殊的报账单:70万元医药费只报销61元

1480多万的药物费用对于工薪阶层家庭来说是个遥不可及的数字。同年10月份,另一家药企Biogen研制的诺西那生钠注射液在国内完成对首批SMA患儿的鞘内注射,这意味着吴桐的孩子有救了。然而,该药物的国内售价69.7万元/针,每四个月注射一次,连续注射四年,价格同样不便宜。

据了解,该药品生产企业对患者家庭进行援助,第一阶段打一针援助三针,相当于近70万元打4针。从第二阶段起,每四个月打一针,打一针援助一针,相当于每8个月花费70万元。

“5毫升的药水近70万,一毫升是20滴,一滴就是7000元。”曾有医生如此计算。

“将近70万一针,每4个月打一次,就算现在公司有援助,买一针援助一针,8个月也得70万元,这些钱在沈阳足够买一套60平米的房子了。”

尽管价格高昂,吴桐还是下定决心给孩子进行治疗。“我发现孩子的两脚和胳膊外翻越来越严重,头也抬不起来,如果肌肉萎缩到一定程度,怕是将来用药也起不了作用。”

于是今年4月份,吴桐卖掉了能够变现的资产,通过借网贷、透支信用卡、跟所有亲友借款,终于凑足了70万元,给孩子注射了第一针诺西那生钠。

因为诺西那生钠是进口药,尚未纳入医保,最后704500元的医疗费用只报销了61元钱。在收费票据上,药费一项是699769元,其他项目收费最高的是化验费,646元。

“其实现在的患儿算是幸运的,药虽然贵,毕竟还有个盼头。我儿子刚刚确诊的时候,医生就直接让回家,没法治。”来自盘锦的刘佳欣说,她的儿子在五年前查出SMA,当时世界上还没有研发出治疗药物,康复训练也不成熟,只能在网上找资料来学习。

一个叫马斌的Ⅲ型SMA患者,把国外相关的研究资料翻译成中文发给病友,帮助大家学习康复训练知识,购买辅具。

“最初国内的咳痰机15万一台,我们一起在国外团购,3万多一台,没有售后服务。现在好了,国内的咳痰机也就3万多一台,还有售后保障。”刘佳欣说,现在国内的康复训练体系也在逐渐成熟,护理、治疗方面的知识也很全面。刘佳欣的想法是,只等药物纳入医保,孩子们就有希望了。

等待不等于什么都不做,刘佳欣从未停止孩子的康复训练。对于SMA患儿来说,游泳是最好的运动,但孩子的抵抗力差,她不敢到外面的泳池游泳,就在家里焊了一个。“挨着厕所的一面墙焊的,方便也安全。”

自我救赎:患儿家长成立SMA关爱中心

在众多的SMA患者家属中,最有影响力的要数冯家妹,她是2005年《超级女声》成都赛区第四名。2012年,冯家妹的女儿降生,取名美儿。5个月大的时候,美儿被确诊为SMA患者,一岁半就不幸去世。

以当时的医疗技术,全球都没有有效治疗药物,冯家妹束手无策,只能眼睁睁看着女儿离开,这成为她心头挥之不去的痛苦。2016年,冯家妹与马斌结识,决定以她女儿的名字命名,成立北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心(简称:美儿SMA关爱中心),为更多的SMA患儿提供帮助。

该中心执行主任邢焕萍介绍,中心成立以来,他们一直致力于推动中国SMA医疗事业的进步。他们翻译了大量国外资讯,请国内专家录制网络课堂、线上直播,希望患者对这个疾病的综合管理有更深入的了解。另一方面,线上指导家庭进行康复训练,对有需要的患者提供绿色公益通道,像吴桐、刘佳欣这样的人都是受益者,在中心得到不少帮助。

邢焕萍介绍,2016年以来,SMA这个疾病在医学方面的发展速度非常快,从没有药、没有治疗、没有人关注,到现在形成一套相对完善的确诊、治疗、管理系统。2018年,国家卫健委发布第一批罕见病目录,共121种疾病,SMA也列入其中。

目前,在美儿关爱中心注册的SMA患者大约1600人,注射诺西那生钠的大约80人。

邢焕萍说,SMA作为基因病病是能够提前筛查的。一级筛查是婚检时两人进行筛查;二级是产检,对胎儿进行检查;三级是新生儿的筛查。

今年8月3日,国家医疗保障局提出《2020年国家医保药品目录调整工作方案(征求意见稿)》公开征求意见。

这对于SMA患者来说又是一次机会,在辽宁患者微信群里,刘佳欣和家长们在讨论,他们希望这一次诺西那生钠能够成功纳入医保。(津云新闻记者 沈末 发自辽宁沈阳)

2岁男童患罕见病 打一针70万 有效治疗需1480万元天价药

这几天,家在辽宁沈阳的吴桐感到绝望,她是辽宁40多位脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿的家长之一,今年4月份,她2岁的儿子注射了第一针价格将近70万元的诺西那生钠注射液,病情已经有明显好转,可接下来的一针还不知道钱该从哪里来,而更多的患儿家长则没有机会尝试这样昂贵的药物治疗。

对于这种一口痰都可以随时带走患儿生命的罕见病,只有两种选择,一种维持,需要注射70万元一针的“诺西那生钠”,另一种有效治疗,需要应用1480万元的天价药“Zolgensma”,不管哪种选择,如此巨额的药费,都把很多SMA患儿挡在了门外。

2岁男童的“怪病”:有效治疗需1480万元 亲眼目睹小病友过世

吴桐的儿子赵启瑞今年2周岁,小家伙非常聪明,背英语单词、古诗、乘法口诀都有模有样的,十分惹人怜爱。可孩子的两条腿软得就像没有筋骨,两脚有明显的外翻症状。

赵启瑞在1岁多的时候,仍然不能扶站,坐都坐不稳,家里人都以为孩子只是发育迟缓,可到了中国医科大学附属盛京医院,前后检查了一个多月,最后确诊是周围神经病,也叫进行性脊肌萎缩症,平均6000到1万个人里会有一个病例,属于罕见病。

去年,医院刚刚对儿子的病情确诊的时候,吴桐一家人几乎要崩溃了,当时国内还没有药物能够治这个病,只能靠康复训练延缓病情的发展。

住院期间,吴桐经历的一件事让她下定决心,无论如何也要给孩子治疗。吴桐回忆,与她儿子同病房的一个小病友感冒了,折腾了3天2夜,他妈妈一直没睡,实在太累,就睡了一会儿。然而等妈妈醒来,孩子已经去世了。孩子走的时候,脸转向妈妈这一边,这个动作对别的孩子来说很容易,但是对这个孩子来说已经用尽了全身的力气。那个妈妈说孩子的眼睛没有闭上……

这个事让吴桐哭了很久,她太害怕了,怕同样的一幕上演在她身上,孩子也看到了这一幕,经常问妈妈小病友哪去了。

“所以我现在睡觉,每晚爬起来三四次,听听孩子的呼吸、心跳,就怕他突然撒手了,这个病的症状有点像渐冻症,肌肉无力,如果不治疗,肌肉逐渐变弱,最后不能自主呼吸,在最严重的情况中,超过90%的病例会导致瘫痪且死亡。”吴桐介绍,患有这种病的人,有时候一口痰都可以随时带走他们的生命,好多患有脊髓性肌萎缩症的孩子都是因为没有力气咳痰,然后痰液越积越多,堵在嗓子里,前一秒还好好的,然后下一秒就不在了。

赵启瑞是2019年8月份确诊,当时国内还没有有效药物能够治疗,不过国外一家公司公司研发出一种药物Zolgensma,适用于2岁以下儿童,能够有效治疗SMA,售价是212.5万美元,按照汇率计算,约合人民币大约1480万元,是世界上最贵的药物。

特殊的报账单:70万元医药费只报销61元

1480多万的药物费用对于工薪阶层家庭来说是个遥不可及的数字。同年10月份,另一家药企Biogen研制的诺西那生钠注射液在国内完成对首批SMA患儿的鞘内注射,这意味着吴桐的孩子有救了。然而,该药物的国内售价69.7万元/针,每四个月注射一次,连续注射四年,价格同样不便宜。

据了解,该药品生产企业对患者家庭进行援助,第一阶段打一针援助三针,相当于近70万元打4针。从第二阶段起,每四个月打一针,打一针援助一针,相当于每8个月花费70万元。

“5毫升的药水近70万,一毫升是20滴,一滴就是7000元。”曾有医生如此计算。

“将近70万一针,每4个月打一次,就算现在公司有援助,买一针援助一针,8个月也得70万元,这些钱在沈阳足够买一套60平米的房子了。”

尽管价格高昂,吴桐还是下定决心给孩子进行治疗。“我发现孩子的两脚和胳膊外翻越来越严重,头也抬不起来,如果肌肉萎缩到一定程度,怕是将来用药也起不了作用。”

于是今年4月份,吴桐卖掉了能够变现的资产,通过借网贷、透支信用卡、跟所有亲友借款,终于凑足了70万元,给孩子注射了第一针诺西那生钠。

因为诺西那生钠是进口药,尚未纳入医保,最后704500元的医疗费用只报销了61元钱。在收费票据上,药费一项是699769元,其他项目收费最高的是化验费,646元。

“其实现在的患儿算是幸运的,药虽然贵,毕竟还有个盼头。我儿子刚刚确诊的时候,医生就直接让回家,没法治。”来自盘锦的刘佳欣说,她的儿子在五年前查出SMA,当时世界上还没有研发出治疗药物,康复训练也不成熟,只能在网上找资料来学习。

一个叫马斌的Ⅲ型SMA患者,把国外相关的研究资料翻译成中文发给病友,帮助大家学习康复训练知识,购买辅具。

“最初国内的咳痰机15万一台,我们一起在国外团购,3万多一台,没有售后服务。现在好了,国内的咳痰机也就3万多一台,还有售后保障。”刘佳欣说,现在国内的康复训练体系也在逐渐成熟,护理、治疗方面的知识也很全面。刘佳欣的想法是,只等药物纳入医保,孩子们就有希望了。

等待不等于什么都不做,刘佳欣从未停止孩子的康复训练。对于SMA患儿来说,游泳是最好的运动,但孩子的抵抗力差,她不敢到外面的泳池游泳,就在家里焊了一个。“挨着厕所的一面墙焊的,方便也安全。”

自我救赎:患儿家长成立SMA关爱中心

在众多的SMA患者家属中,最有影响力的要数冯家妹,她是2005年《超级女声》成都赛区第四名。2012年,冯家妹的女儿降生,取名美儿。5个月大的时候,美儿被确诊为SMA患者,一岁半就不幸去世。

以当时的医疗技术,全球都没有有效治疗药物,冯家妹束手无策,只能眼睁睁看着女儿离开,这成为她心头挥之不去的痛苦。2016年,冯家妹与马斌结识,决定以她女儿的名字命名,成立北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心(简称:美儿SMA关爱中心),为更多的SMA患儿提供帮助。

该中心执行主任邢焕萍介绍,中心成立以来,他们一直致力于推动中国SMA医疗事业的进步。他们翻译了大量国外资讯,请国内专家录制网络课堂、线上直播,希望患者对这个疾病的综合管理有更深入的了解。另一方面,线上指导家庭进行康复训练,对有需要的患者提供绿色公益通像吴桐、刘佳欣这样的人都是受益者,在中心得到不少帮助。

邢焕萍介绍,2016年以来,SMA这个疾病在医学方面的发展速度非常快,从没有药、没有治疗、没有人关注,到现在形成一套相对完善的确诊、治疗、管理系统。2018年,国家卫健委发布第一批罕见病目录,共121种疾病,SMA也列入其中。

目前,在美儿关爱中心注册的SMA患者大约1600人,注射诺西那生钠的大约80人。

邢焕萍说,SMA作为基因病病是能够提前筛查的。一级筛查是婚检时两人进行筛查;二级是产检,对胎儿进行检查;三级是新生儿的筛查。

今年8月3日,国家医疗保障局提出《2020年国家医保药品目录调整工作方案(征求意见稿)》公开征求意见。

这对于SMA患者来说又是一次机会,在辽宁患者微信群里,刘佳欣和家长们在讨论,他们希望这一次诺西那生钠能够成功纳入医保。

津云新闻记者 沈末 发自辽宁沈阳

7000元一次的检查,闵行公立医院也有了!究竟有什么用?

近日

闵行公立医院首台PET-CT

正式在上海市第五人民医院投入临床使用

那个叫PET-CT是什么检查啊?

怎么从来没听说过啊!

医生让我做PET-CT

是不是我得了什么不好的病啊?

第一次接触PET-CT的人们常会有这样或那样的疑问,PET-CT到底是什么样的检查?它和普通的CT有什么区别?什么人需要做PET-CT?PET-CT怎么做?本期《健康总动员》节目我们就和大家具体聊一聊PET-CT。

本期嘉宾

复旦大学附属上海市第五人民医院核医学科 孙晓琰

点击上方收听完整音频

PET-CT是什么?

顾名思义,PET-CT由PET和CT组成。

PET-CT是比单纯的PET或CT更先进的检查技术,与核磁共振(MRI)、CT和超声等其他反映解剖的显像相比,可以通过一次全身的检查,使PET功能显像和CT解剖显像的双重优势完美叠加,产生出了“1+1>2”的诊疗效果,可以更早期地甄别疾病、对肿瘤精准诊断、分期、治疗等提供帮助。

PET-CT能做什么?

PET-CT的应用范围比较广,人类健康的三大杀手——癌症、心血管疾病、脑部疾病都有PET-CT的用武之地。

在肿瘤类疾病中,PET-CT常用于肿瘤的良恶性鉴别,肿瘤的临床分期,指导制定肿瘤治疗计划,评估肿瘤复发、转移和疗效等方面。

在心血管系统中,PET-CT的心肌代谢显像,不仅是判断存活心肌的“金标准”,而且也被应用于心律失常心肌同步性评价等前沿领域。

在神经系统中,PET-CT也被用于各种脑部疾病的定性、定位诊断、功能监测等。

哪些人需要做PET-CT?

正常人群体检选常规项目即可,如果体检时发现了可疑病灶或者不明原因的肿瘤指标异常,在多次随访或治疗后仍提示异常者,可以申请PET-CT检查协助诊断。以下这些人群如有需求的话,可以选择PET-CT检查:

1)有肿瘤家族史的人群。比如祖父母,父母叔伯舅姨等或平辈兄弟姐妹曾经得过恶性肿瘤。

2)有癌前病变或长期慢性疾病史者,比如乙肝、萎缩性胃炎、多发肠息肉等。

3)有不良生活习惯者,近期身体出现明显不适。比如熬夜、睡眠少不规律、生活压力大的人群,近期突发消瘦或肿瘤标志物异常等。

PET-CT为何这么贵?

首先,检查所用的放射性示踪剂18F-氟脱氧葡萄糖(18F-FDG)是由医用回旋加速器所制备的,医用加速器价值上千万,且制备过程复杂,对工作人员专业技术要求极高,所以药物本身就较为昂贵。

其次,PET-CT本身就是先进的PET设备与CT设备的融合,通过更高的技术将两个设备融合,所以PET-CT价格较单一PET设备或CT设备更为昂贵,其价格也是上千万起。

最后,PET-CT的检查环境要求严格,检查流程、后处理技术及图像的诊断均较为复杂,对工作人员的专业技术有较高要求,所以几乎只有在大型三级医院的核医学科才有条件配备PET-CT设备。这么看来PET-CT的“大价钱”还是物有所值的。

PET-CT不是“天桥的大力丸,可以包治百病”

目前PET-CT在诊断各种肿瘤时,其诊断的准确性约为95%,PET-CT也有它的局限:

1)有一定的假阳性率。PET-CT显像偶尔会传递“假情报”,有些良性的非肿瘤病灶在扫描时也可表现出与恶性肿瘤组织非常相似的代谢影像,在诊断时难以区分。

2)有些恶性肿瘤可能无法通过PET-CT检测出来。有一小部分肿瘤对18F-FDG的摄取不高,在进行PET-CT扫描时无法与正常组织鉴别。

3)有些肿瘤体积过小PET-CT难以发现。例如有些癌症术后的病人,肿瘤标志物提示异常,此时可能存在复发的状况,但是由于病灶过小,小于PET-CT的极限空间分辨率,PET-CT结果可能表现为阴性。但是,这时千万不能放松警惕,认为肿瘤没有复发。推荐短期内随访复查PET-CT,因为多数病人3-6个月之后复查PET-CT就可以发现复发病灶的位置。

4)PET-CT是有辐射的检查,辐射剂量较CT相当。注射入体内的放射性药物全部排出体外大约需要1天时间。因此,在检查药物所产生的放射线没有完全消失之前请避免近距离接触孕妇和婴儿。但患者也无需担心药物辐射会对自己造成危害,剂量都是在安全范围内的。

PET-CT是现代科技的结晶

希望这项先进的医疗检查技术

能为大家的健康保驾护航

记者:汪婷婷

编辑:汤婧娴陈骏(实习)